脐带血不是废物,是宝贵的医疗资源
这些年,关于脐带血的研究和应用范围越来越深入、广泛,脐带血改写罕见病患儿命运的消息也见诸报端。相关数据显示,截至2024年10月,全球脐带血累计应用病例超过8.5万例,中国超过4万例。这一切都引起不少患者家属甚至更多人群对脐带血保留和作用的关注。
脐带血是指胎儿出生断脐后留存在脐静脉中的血液,通常有150毫升左右。如今随着医学研究的发展,曾经被当作“废品”处理的脐带血渐渐被大家认识到——它是守护生命的 “宝贝”和有效的手段。
脐带血移植已成为治疗儿童白血病的有效途径
1973年,丹麦科学家首次证实脐带血富含造血干细胞,可用于恢复骨髓造血功能。1988年,在法国巴黎,医生用脐带血成功救治一名范科尼贫血患儿,这是世界首例脐带血临床应用案例,开启了脐带血应用的先河。
儿童白血病是儿童时期较为常见的恶性肿瘤,主要临床表现为发热、贫血、出血、淋巴结和肝脾肿大等症状。近年来由于规范化多药联合化疗方案的实施,分子、免疫靶向治疗的加持,儿童白血病已成为可有效治愈的疾病之一。即便如此,仍有少数患儿需要通过异基因造血干细胞移植才能获得长期生存。
随着医学界对脐带血的研究深入,脐带血移植已成为治疗儿童白血病的有效选择和途径,并且具备其独特的优势。除此之外,脐带血移植在很多儿童良性、罕见性疾病的应用上也越来越引起关注。
近日,中国妇女报全媒体记者采访了来自首都儿科研究所(以下简称首儿所)血液内科刘嵘主任医师。她带领团队较早在国内开展了无关脐带血移植治疗儿童先天遗传代谢病(无关,指不是自己的脐带血)的工作,并打造了具有首儿所特色的造血干细胞移植体系。
刘嵘教授表示,自体脐带血的移植可以用于不少疾病的治疗,比如重型/极重型再生障碍性贫血等。其特点是无排斥反应,安全性高,疗效显著。对于出生时即保存了自体脐带血的儿童患者,又多了一种治疗的选择。“曾有一位来自山东的再生障碍性贫血小患者,通过自体脐带血移植成功地治愈了疾病,生活质量得到很大改善,现在已经上小学一年级了。”
脐带血中NK细胞丰富。NK细胞全称自然杀伤细胞,占外周血淋巴细胞的10%~20%,主要分布于骨髓、外周血、肝、脾、肺和淋巴结,是人体固有免疫的重要组成部分,也是抵御病毒感染和肿瘤细胞的第一道防线。脐带血来源的NK细胞更为年轻,有更高的分化潜能,靶向杀伤癌细胞的效率更高,对神经母细胞瘤这种恶性度极高的儿童实体肿瘤也可以达到不错的治疗效果。
哪些患者更适合脐带血移植?
刘嵘教授表示,脐带血移植在年龄小、长期生存质量要求高的婴儿白血病患者中使用非常有优势。
脐带血移植还可以治疗黏多糖贮积症、尼曼匹克病、脑白质营养不良等遗传代谢性疾病。特别是处于疾病早期的患者,脐带血移植可以有效阻止中枢神经系统症状的进展,降低致残率。除上述疾病外,脐带血还应用于糖尿病、重症肺炎合并呼吸衰竭等疾病的治疗,也取得了良好效果。“脐带血干细胞跨系分化能力强,未来在治疗脑瘫、孤独症等方面也是一个潜在的热点。”刘嵘说。
让更多人了解并受益于脐带血
“又有宝宝要存脐带血了”,听到通知,在北京妇产医院守岗的脐带血咨询员房女士立即开启忙碌工作的模式:确认脐带血采集信息,保留脐带血样本,填写脐带血收血信息,协调北京市脐血库专职的取血人员到医院取血。
“一点不能马虎,可不能有任何差错。”房女士说。
脐带血咨询员的工作是在医院为孕产家庭提供脐带血咨询服务,让更多家庭了解脐带血能够带来的健康保障。
在北京,脐带血采集完成后,会由专职取血员在24小时内将其运送回北京市脐血库,交给实验室的工作人员完成制备、检测等后续工作,符合储存条件的脐带血最终被存储至液氮库。
脐带血的保存分捐献和自费储存两种形式。捐献的脐带血供社会患者使用,自费储存的脐带血供家庭自身保障使用。捐献和自费储存的脐带血在脐血库都需要严格的检测和随访,确保安全性。
刘嵘表示,作为一名医生,更希望小朋友的爸爸妈妈主动积极地了解医学知识、关注医学发展。比如平时多了解脐带血作用以及适应证的扩展等相关研究,这有助于整个社会提升对脐带血价值的重视,进一步推动医学进步和医疗水平的发展。她呼吁社会加大对脐带血移植的宣传力度,让更多人了解并受益于这项技术。
2024年11月,在杭州举行的第十一届脐带血大会暨脐带血应用及质量控制研讨会上,国家卫生健康委医疗应急司血液处处长冷婷婷表示,脐带血是宝贵的医疗资源,要建立完善的制度和规范,保障脐带血临床应用的安全性与有效性。她建议,各医疗单位加强脐带血科普宣传,提升脐带血资源的利用效率。强调在保证信息安全前提下,加强全国七家脐血库的数据和信息共享,最大程度地发挥脐带血的医疗价值,更好地保障人民群众的健康。
今年1月,在广东省两会上,广东省政协委员、南方医科大学南方医院新生儿科主任杨杰在自己的提案中建议,将脐血采集纳入居民基本医疗保障范围,以促进社会公众对脐血资源的重视与保存,丰富脐血库脐血资源的储备量,提高脐血资源的适配率,为患者提供“及时雨”,并保障困难家庭孩子“生命备份”的权益。
(耿兴敏)
(审核:欧云海)